Svet si myslel, že táto smrteľná choroba sa nedá liečiť. Česi hlásia opak. Ich liek sa bude testovať v USA
Kristián Plaštiak
Kristián Plaštiak

Svet si myslel, že táto smrteľná choroba sa nedá liečiť. Česi hlásia opak. Ich liek sa bude testovať v USA

Nastal zvrat v liečbe Huntingtonovej choroby. Českí vedci objavili prevratnú metódu liečby vďaka geneticky upraveným mini prasiatkam.

Český tím vedcov spolupracoval s holandskou spoločnosťou. — Foto: Ústav živočišné fyziologie a genetiky AV ČR

LIBĚCHOV 5. septembra - Vedci sa neustále snažia o objavenie liečebných metód v prípade zdanlivo nevyliečiteľných chorôb. Českí vedci z Liběchova (okres Mělník) prišli s prevratnou metódou, ktorá môže zachrániť ľudí so vzácnym ochorením, akým je Huntingtova choroba. Spolupracovali s holandskou spoločnosťou uniQure a objavili spôsob, ako chorobu zastaviť už v ranom štádiu.

Čo je Huntingtonova choroba

Ide o dedičnú neurodegeneratívnu poruchu, ktorá vedie k postupnému odumieraniu mozgových buniek. Najčastejšími príznakmi sú problémy s výkyvmi nálady alebo mentálnymi schopnosťami, často nasledované zhoršením koordinácie, či nestabilnou chôdzou. Úbytok kognitívnych funkcií postupne prechádza do demencie.

Ochorenie spôsobuje gén huntingtín, ktorý bol, rovnako ako choroba, pomenovaný po Georgeovi Huntingtonovi, americkom lekárovi, ktorý chorobu opísal v roku 1872.

Českí vedci uchvátili svet

Dedičnosť ochorenia je naozaj vysoká. U jedincov s Huntingtonovou chorobou je až 50 %-ná pravdepodobnosť, že splodia postihnuté dieťa. Výskyt tohto ochorenia sa odhaduje na 1:20 000 obyvateľov. V susednom Česku sa vedci už desať rokov pokúšajú objaviť možnú metódu liečby. O ich úspechu informuje český portál Hospodářské noviny.

Infikované gény vložili do DNA embryí prasiat.
Infikované gény vložili do DNA embryí prasiat. Foto: TASR/AP

Výskum trval desať rokov

Pracovníci z Ústavu živočíšnej fyziológie a genetiky Akadémie vied spolu s holandskými kolegami mali teóriu, ako by sa choroba mohla dať liečiť. Testovanie liečby však muselo prebehnúť na zvieratách. Vybrali si ošípané. Pre výskum aj pre génovú terapiu sú totiž viac ako vhodné. V dospelosti sú, čo sa týka váhy, veľkosti a funkčnosti orgánov, veľmi podobné ľuďom. Do genetického kódu embryí vložili upravený ľudský gén s huntingtínom.

Prvé prasiatko sa narodilo v roku 2009. Nazvali ho Adéla. Odvtedy sa prasiatka rozmnožovali, a tak na svet prichádzali desiatky miniatúrnych prasiatok s Huntingtonovou chorobou. Vedci následne vpichli do mozgov zvierat vektor, ktorý dokáže toxický gén znížiť.

Prasiatko Adéla, ktorá dopomohla k objavu.
Prasiatko Adéla, ktorá dopomohla k objavu. Foto: Ústav živočišné fyziologie a genetiky AV ČR

S výsledkami sú spokojní všetci

„Pacienti, ktorí túto liečbu podstúpia, začnú svoje bunky čistiť od mutovaného génu huntingtínu, čím zamedzia ďalšiemu rozvoju príznakov,“ tvrdí Jan Motlík, riaditeľ výskumného Centra PIGMOD, v rozhovore pre Hospodářské noviny. „Vďaka testom na prasatách sme preukázali, že je táto liečba nielen účinná, ale hlavne bezpečná.“

Na metódu sú zvedaví aj v zahraničí

V Spojených štátoch amerických sa počínanie si česko-holandských vedcov stretlo s pozitívnymi ohlasmi. V najbližších dňoch sa teda začne klinické testovanie. Metódu génovej terapie schválil Americký vládny úrad na kontrolu potravín a liečiv, odhadujú, že liek by mohol byť dostupný na trhu v horizonte desiatich rokov.

Už ste čítali?

Slovenka svojimi šperkami očarila Meghan Markle. Jej tvorba…

Jej šperky inšpirované Slovenskom sa tešia veľkej obľube aj v…

Ženy bojujúce s rakovinou: Prísť o prsia či vlasy nie je hanba.…

Brošne s motívom kozy vznikli z osobnej skúsenosti troch kamarátok.…

Pani Eva skrášľuje sama vo voľnom čase okolie svojej bytovky.…

Pestré farby, kamienky či kvietky. Takáto krása sa pred bytovkami nevidí…

Peter Nagy: Snažiť sa zapáčiť tínedžerom by bolo trápne. Robím…

Skladba Profesori Indigo mala v skutočnosti už sedem rokov, keď sa z nej zo dňa na deň stal…

Radana má sklerózu multiplex. Keď jej ju diagnostikovali, nevedela…

Ľudia neraz o tomto ochorení nechcú rozprávať. 

Logopedička: Mamička vie správnu reč dieťaťa ovplyvniť už tesne…

Detí, ktoré majú problémy s rečou či artikuláciou, je v…

Uznávaný český pedagóg: Mama je doma kráľovná, nie slúžka. Zariadiť…

Vysokoškolský pedagóg, spíker a lektor Marek Herman pre Dobré…

Sima Martausová: To, že môžem spievať a skladať piesne, vnímam…

Úsmevom pozitívne naladí nejedného človeka a charakterizuje…